自閉症解藥

自閉症解藥

第一個針對自閉症主要症狀開發的藥物，研究結果即將出爐。
撰文／凱茲奈爾遜（Alla Katsnelson）翻譯／涂可欣

目前用來治療自閉症的藥物，都只能控制焦慮、攻擊性或重複行為等周邊症狀。研究人員希望現在開發中的一批新型藥物，可針對疾病機制對症下藥，讓他們能首次幫助自閉症患者克服溝通障礙。

大多數自閉症病例是原發性的，意思是研究人員並不清楚成因。但根據一些動物實驗顯示，問題可能出在大腦信號傳遞過程，研究人員相信，如果能矯正信號問題，將可改善那些原本被認為無法醫治的自閉症症狀。

科學家研究了一些因單一基因出錯而可能導致自閉症的疾病，美國自閉症之聲（Autism Speaks）的科學主任道森（Geraldine Dawson）說，這佔了15~20%自閉症病例。

例如有一些自閉症是X染色體易裂症引起的，患者的神經元接觸點含有太多麩胺酸，那是一種會傳達興奮信號的化學分子。美國海濱醫療公司（Seaside Therapeutics）創辦人兼執行長卡本特（Randall L. Carpenter）解釋，大腦有一個「最理想的活化程度」，然而這個平衡被X染色體易裂症攪亂。海濱醫療公司研發的新藥，目標是恢復興奮性和抑制性神經傳遞物的平衡，卡本特說，若能成功，藥物將可讓大腦發展必要的連結、消除背景噪音，而專注於重要的資訊。如此一來，病患就不會為因過多感覺刺激而不堪負荷，也因此較容易與人溝通。

那麼原發性自閉症是否也有麩胺酸失衡現象？這是海濱醫療公司正在研究的問題。該公司最先進的藥物 arbaclofen會減弱麩胺酸活性，在動物實驗中，可緩和X染色體易裂症小鼠的一些症狀。從獲得的數據來看，藥物可能對人類也有效。道森說：「現在最大的問題是，這些藥物是否也能緩解原發性自閉症的症狀。」海濱醫療的研究結果將於今年年底出爐，應該可提供一些線索。如果arbaclofen對其中一些病患有用，將會是第一個證據顯示，某些原發性自閉症的神經缺陷和其他研究詳盡的疾病一樣，是單一基因發生置換造成的自閉症。更重要的是，它將首度證明自閉症能用藥物治療，道森說：「那將會是一個轉捩點。」

儘管如此，還有一些大問題存在。目前研究人員還未能設計出可針對麩胺酸、卻不會造成副作用的藥物。而且即使藥物有效，研究人員還需要知道在哪個年齡服用藥物，才能獲得最大效益，因為自閉症從成長初期就開始了。不過道森說，海濱醫療和其他研發中類似藥物的試驗結果，「將會讓我們對如何治療自閉症的了解，向前跨進一大步。」